Phylo ha lanciato Target Atlas, un’applicazione per la prioritizzazione dei target farmacologici basata su agenti di intelligenza artificiale e costruita sulla piattaforma Biomni Lab. Il sistema è stato progettato per raccogliere, organizzare e confrontare le evidenze utilizzate nelle prime fasi dello sviluppo di un farmaco, riducendo secondo l’azienda da mesi a giorni il lavoro necessario a gruppi di ricercatori per preparare una revisione completa di un potenziale target. Invece di produrre semplicemente una valutazione automatica, Target Atlas costruisce per ogni coppia target-malattia un insieme condiviso e aggiornabile di evidenze collegate alle rispettive fonti: centinaia di agenti AI analizzano in maniera uniforme i diversi target, mentre rimane ai ricercatori la scelta di quali elementi considerare più importanti e del peso da attribuire a ciascuno. I team possono quindi modificare i pesi utilizzati nel processo di valutazione e osservare direttamente come cambiano le priorità in funzione dei propri criteri scientifici. La versione pubblica è gratuita per chi dispone di un account Biomni e comprende migliaia di valutazioni target-malattia, organizzate in profili collegati alle fonti e in grafici interattivi 2×2; per ogni elemento analizzato vengono inoltre registrati provenienza, data, copertura delle informazioni e dati eventualmente mancanti, in modo che il risultato possa essere verificato e aggiornato quando vengono pubblicate nuove evidenze. Una chat integrata permette infine di interrogare il materiale raccolto e di lavorare su visualizzazioni private delle valutazioni.
L’obiettivo è intervenire in uno dei passaggi più delicati dello sviluppo farmaceutico, cioè la decisione su quale bersaglio biologico investire prima di avviare programmi sperimentali molto più costosi. Le informazioni necessarie sono normalmente distribuite tra genetica, espressione genica, attività clinica, sicurezza, trattabilità farmacologica, biomarcatori, panorama competitivo e letteratura scientifica e continuano a cambiare durante lo sviluppo del programma. Tra i dati richiamati per contestualizzare il problema figura un’analisi pubblicata nel 2014 su Nature Biotechnology, secondo la quale soltanto circa un programma farmacologico su dieci tra quelli che entrano nello sviluppo clinico arriva all’approvazione, mentre uno studio pubblicato su Nature nel 2024 ha stimato che i meccanismi farmacologici sostenuti da evidenze genetiche umane siano associati a una probabilità di successo dalla fase 1 all’approvazione circa 2,6 volte superiore. Target Atlas cerca quindi di trasformare questo insieme eterogeneo di dati in una base di evidenze continuamente aggiornabile e verificabile, senza affidare però all’AI la decisione scientifica finale: gli agenti applicano procedure analitiche coerenti ai diversi target, ma sono gli esperti a stabilire quali evidenze abbiano maggiore rilevanza nel contesto specifico.
La prima edizione dedicata a una singola patologia riguarda il Parkinson ed è stata sviluppata insieme alla Michael J. Fox Foundation nell’ambito dell’iniziativa Targets to Therapies, o T2T. Il programma, avviato all’inizio del 2024, ha coinvolto la comunità scientifica per individuare nuovi bersagli potenzialmente utili allo sviluppo di terapie capaci di rallentare o modificare la progressione della malattia. Sono stati valutati più di 290 target e 21 sono stati selezionati considerando in particolare la possibilità di superare, nell’arco di due o tre anni, alcuni degli ostacoli che ne impediscono attualmente lo sviluppo terapeutico. Il lavoro è organizzato attraverso tre nuclei scientifici dedicati rispettivamente a prioritizzazione e selezione, validazione e sviluppo degli strumenti sperimentali e costruzione di una knowledge base pubblica; la fondazione finanzia inoltre gruppi di ricerca incaricati di validare meccanisticamente i target selezionati e rende disponibili pubblicamente risultati e strumenti prodotti. Tra i bersagli già associati a terapie in sperimentazione clinica per il Parkinson vengono indicati alfa-sinucleina, GBA1 e LRRK2. La metodologia di prioritizzazione sviluppata nell’ambito di T2T, pubblicata nel 2025 su npj Parkinson’s Disease, viene incorporata nell’edizione Parkinson di Target Atlas, che consente così di esplorare il framework elaborato dagli esperti insieme alle analisi delle evidenze collegate alle relative fonti e di aggiornarlo quando diventano disponibili nuovi dati.
Phylo propone anche una versione enterprise di Target Atlas disponibile tramite licenza annuale e destinata a implementazioni controllate di Biomni. La piattaforma può in questo caso gestire più di 20.000 target per ciascuna malattia selezionata, integrare dati proprietari dell’organizzazione, creare dashboard dedicate a coppie di target e utilizzare sistemi di scoring basati su AI e machine learning. L’azienda prevede parallelamente di ampliare progressivamente l’edizione pubblica alle principali patologie e sta cercando fondazioni, consorzi e organizzazioni di pazienti interessati a finanziare ulteriori edizioni specifiche, che verrebbero successivamente pubblicate gratuitamente per le rispettive comunità scientifiche mantenendo all’interno del sistema i criteri di valutazione propri di ciascuna organizzazione. Secondo Kexin Huang, cofondatore e CEO di Phylo, la collaborazione sul Parkinson dimostra la possibilità di utilizzare gli agenti per raccogliere e valutare in pochi giorni evidenze che una comunità scientifica può impiegare mesi a elaborare manualmente, mantenendo nel tempo aggiornato il materiale senza sostituire il giudizio degli esperti incaricati di stabilire la rilevanza delle singole informazioni.
Target Atlas è integrato in Biomni Lab, definito da Phylo come un Integrated Biology Environment nel quale ricercatori e agenti AI possono lavorare nello stesso ambiente su ricerca bibliografica, progettazione sperimentale, analisi di dati biologici e processi decisionali scientifici. La piattaforma è già utilizzata, secondo l’azienda, anche da società biofarmaceutiche come Chugai Pharmaceutical e Ono Pharmaceutical. Phylo ha sede a South San Francisco e ha raccolto 13,5 milioni di dollari in un round seed co-guidato da Andreessen Horowitz e dall’Anthology Fund di Menlo Ventures con Anthropic. Target Atlas e l’edizione realizzata con la Michael J. Fox Foundation sono già disponibili attraverso Biomni, mentre per le organizzazioni che necessitano della versione enterprise è prevista al più presto.
Questo articolo è stato redatto con il supporto di strumenti di intelligenza artificiale (AI)