La scoperta di nuovi farmaci, conosciuta come “dal banco al capezzale”, è notoriamente un processo lungo e costoso. Di solito ci vogliono da 11 a 16 anni e da 1 a 2 miliardi di dollari per portare un farmaco sul mercato. Tuttavia, grazie all’intelligenza artificiale, stiamo vivendo una vera rivoluzione nello sviluppo dei farmaci, ottenendo ritmi e risultati migliori.
L’integrazione dell’intelligenza artificiale nello sviluppo dei farmaci ha trasformato il nostro approccio e la nostra strategia verso la ricerca e l’innovazione biomedica. Ha aiutato i ricercatori a semplificare la comprensione delle malattie e a identificare bersagli biologici. L’intelligenza artificiale ha migliorato diverse fasi del processo di scoperta di farmaci grazie alla sua capacità di analizzare grandi quantità di dati e formulare previsioni complesse. Vediamo come funziona:
- Identificazione del bersaglio
L’identificazione del bersaglio è la prima fase nella scoperta di farmaci, in cui vengono individuate possibili molecole, come proteine, enzimi e recettori presenti nell’organismo, che possono interagire con i farmaci per produrre effetti terapeutici contro le malattie.
L’intelligenza artificiale può sfruttare ampi database clinici contenenti informazioni cruciali per l’identificazione del bersaglio. Questi dati possono includere ricerche biomediche, informazioni biomolecolari, dati provenienti da studi clinici, strutture proteiche e altro ancora. I modelli di intelligenza artificiale, combinati con tecniche biomediche come l’espressione genica, sono in grado di comprendere malattie biologiche complesse e individuare i bersagli biologici per i farmaci candidati. Ad esempio, sono stati sviluppati vari approcci di intelligenza artificiale per l’identificazione di nuovi bersagli antitumorali. - Selezione del bersaglio
L’intelligenza artificiale nel campo della scoperta di farmaci può aiutare i ricercatori a selezionare promettenti bersagli basandosi sulle correlazioni con le malattie e sulle potenzialità terapeutiche previste. Grazie al suo riconoscimento dei modelli, l’intelligenza artificiale può effettuare questa selezione non solo basandosi sulla letteratura medica esistente, ma anche individuando bersagli del tutto nuovi, senza alcun riferimento precedentemente pubblicato. - Assegnazione di priorità ai farmaci
In questa fase, l’intelligenza artificiale valuta e classifica i principali composti farmaceutici, assegnando loro priorità per ulteriori valutazioni e ricerche, in modo da far progredire lo sviluppo dei farmaci. Rispetto alle precedenti tecniche di classificazione, gli approcci basati sull’intelligenza artificiale sono più efficaci nell’individuare i candidati più promettenti. Ad esempio, i ricercatori hanno sviluppato un modello computazionale basato sull’apprendimento profondo per identificare e dare priorità a nuovi farmaci per il morbo di Alzheimer. - Screening dei composti
I modelli di intelligenza artificiale sono in grado di prevedere le proprietà chimiche e la bioattività dei composti, fornendo informazioni sugli effetti avversi. Possono analizzare dati provenienti da diverse fonti, come studi e database precedenti, per identificare eventuali rischi o effetti collaterali associati a un particolare composto. Ad esempio, i ricercatori hanno sviluppato uno strumento di apprendimento profondo per esaminare librerie chimiche contenenti miliardi di molecole, accelerando notevolmente l’esplorazione su larga scala di composti. - Progettazione di farmaci De Novo
Lo screening manuale di grandi collezioni di composti era una pratica comune nella scoperta di nuovi farmaci. Tuttavia, grazie all’intelligenza artificiale, i ricercatori possono esaminare nuovi composti con o senza informazioni preliminari, e possono persino prevedere la struttura tridimensionale finale dei farmaci scoperti. Ad esempio, AlphaFold, sviluppato da DeepMind, è un sistema di intelligenza artificiale in grado di prevedere le strutture proteiche. Mantenendo un database di oltre 200 milioni di previsioni sulla struttura delle proteine, può accelerare il processo di progettazione dei farmaci.
La scoperta di nuovi antibiotici per combattere i batteri è diventata sempre più difficile a causa della mancanza di nuovi farmaci e dell’evoluzione rapida della resistenza batterica ai farmaci esistenti. L’intelligenza artificiale ha contribuito a sviluppare Abaucin, un potente antibiotico sperimentale progettato per uccidere l’Acinetobacter baumannii, uno dei batteri resistenti più pericolosi. Utilizzando l’intelligenza artificiale, i ricercatori hanno testato migliaia di farmaci per valutare la loro efficacia contro l’Acinetobacter baumannii, utilizzando poi queste informazioni per addestrare l’IA a individuare un farmaco in grado di trattare efficacemente il batterio.
Insilico Medicine, sfruttando la sua piattaforma di intelligenza artificiale generativa, ha creato un farmaco chiamato Target X, che attualmente sta affrontando la fase di sperimentazione clinica di Fase 1 per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica. Questa malattia può causare rigidità polmonare negli anziani se non viene trattata. La fase 1 coinvolgerà 80 partecipanti, di cui metà riceverà gradualmente dosi più elevate. Ciò consentirà di valutare come la molecola del farmaco interagisce con il corpo umano.
Verge Genomics, una società di scoperta di farmaci basata sull’intelligenza artificiale, ha utilizzato la sua piattaforma AI CONVERGE per scoprire un nuovo composto, VRG-50635, per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA), analizzando dati umani. Questi dati includono informazioni sui tessuti cerebrali e spinali di pazienti affetti da malattie neurodegenerative come il morbo di Parkinson, la SLA e l’Alzheimer.
La piattaforma ha individuato l’enzima PIKfyve come possibile bersaglio per la SLA e ha suggerito VRG50635 come promettente inibitore di PIKfyve, che è diventato un candidato farmaco per il trattamento della SLA. Il processo ha richiesto circa quattro anni, e attualmente il candidato si trova nella fase 1 degli studi clinici su esseri umani.
Exscientia, un’azienda di MedTech basata sull’intelligenza artificiale, è responsabile della prima molecola progettata dall’IA per il trattamento immuno-oncologico, una forma di terapia del cancro che sfrutta il sistema immunitario del corpo per combattere le cellule tumorali. Il loro farmaco basato sull’IA è entrato nella fase di sperimentazione clinica su esseri umani. La sua caratteristica principale è la capacità di mirare al recettore A2a per promuovere l’attività antitumorale, riducendo al contempo gli effetti collaterali sul corpo e sul cervello. Utilizzando l’IA generativa, hanno creato anche altri composti per il trattamento di varie malattie, come tumori dipendenti dalla trascrizione (mirando agli inibitori CDK7) e malattie infiammatorie (mirando all’enzima PKC-theta) e ematologiche/oncologiche (mirando al regolatore LSD1).
Absci, una società di scoperta di farmaci basata sull’IA generativa, ha dimostrato l’utilizzo della generazione di anticorpi “da zero” tramite simulazione al computer. L’apprendimento “da zero” significa che il modello di intelligenza artificiale non è stato specificamente addestrato utilizzando le informazioni di input attuali durante la fase di addestramento. Pertanto, questo processo può generare nuovi modelli di anticorpi autonomamente.
Gli anticorpi terapeutici de novo, sviluppati grazie all’intelligenza artificiale, hanno ridotto il tempo necessario per sviluppare nuovi farmaci da un massimo di sei anni a soli 18-24 mesi, aumentando le probabilità di successo nella fase clinica. La tecnologia di questa azienda può testare e convalidare 3 milioni di progetti generati dall’intelligenza artificiale ogni settimana. Questo nuovo sviluppo potrebbe fornire nuove terapie ai pazienti in modo più rapido, rappresentando un importante cambiamento nel settore.
Oltre a queste applicazioni, l’intelligenza artificiale sta accelerando e rendendo più intelligente il processo di scoperta dei farmaci, analizzando enormi set di dati e prevedendo bersagli e candidati promettenti per i farmaci. Grazie all’uso dell’IA generativa, le aziende biotecnologiche possono identificare i marcatori di risposta dei pazienti e sviluppare rapidamente piani di trattamento personalizzati.
Un rapporto suggerisce che sempre più aziende MedTech introdurranno intelligenza artificiale e machine learning nella scoperta dei farmaci nelle prime fasi, contribuendo a creare un mercato del valore di 50 miliardi di dollari nei prossimi dieci anni e aprendo notevoli opportunità di crescita per l’IA nel settore farmaceutico. L’intelligenza artificiale potrebbe potenzialmente ridurre i costi complessivi della scoperta dei farmaci, consentendo l’accesso a nuovi farmaci in modo più rapido per i pazienti.