Insilico Medicine ha raggiunto un traguardo importante nella scoperta di farmaci basata su intelligenza artificiale, annunciando risultati positivi nella Fase IIa del suo nuovo farmaco ISM001-055, progettato per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica (IPF). Questa piccola molecola è stata sviluppata utilizzando una piattaforma di intelligenza artificiale generativa e mira a colpire TNIK (chinasi che interagisce con Traf2 e Nck), un fattore chiave nella fibrosi polmonare. I risultati dimostrano sia la sicurezza che l’efficacia del farmaco, rappresentando un progresso significativo in una malattia che ha finora resistito a trattamenti efficaci.
Insilico Medicine è all’avanguardia nell’uso dell’intelligenza artificiale per trasformare la scoperta di farmaci, integrando biologia, chimica e tecniche di apprendimento automatico. ISM001-055 è un esempio importante di questo approccio, utilizzando modelli generativi per identificare nuovi target terapeutici e progettare molecole con proprietà specifiche. La piattaforma ha rapidamente identificato TNIK come un obiettivo promettente per l’IPF.
Recentemente, lo sviluppo del farmaco è stato evidenziato in un articolo pubblicato su Nature Biotechnology, che ha descritto come l’intelligenza artificiale abbia individuato TNIK come un target critico per la malattia, sottolineando il potenziale di questo approccio innovativo.
Lo studio clinico di Fase IIa (NCT05938920) ha coinvolto 71 pazienti in 21 centri in Cina, monitorando la sicurezza e l’efficacia di ISM001-055 per un periodo di 12 settimane. Si tratta di uno studio randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, che ha testato vari livelli di dosaggio del farmaco.
I risultati sono stati molto promettenti: ISM001-055 ha raggiunto il suo obiettivo primario di sicurezza e ha mostrato un miglioramento dose-dipendente della capacità vitale forzata (FVC), un indicatore chiave della funzionalità polmonare. I pazienti che hanno ricevuto 60 mg al giorno hanno mostrato i miglioramenti più significativi, dando speranza a una nuova opzione terapeutica per questa malattia debilitante.
Il successo di Insilico Medicine con ISM001-055 dimostra il potenziale dell’intelligenza artificiale nella scoperta di farmaci. Ciò che un tempo richiedeva anni di tentativi ed errori ora può essere accelerato attraverso l’IA generativa, migliorando la precisione nella progettazione dei farmaci.
Le piattaforme di intelligenza artificiale generativa permettono ai ricercatori di modellare le malattie, identificare nuovi target e progettare farmaci su misura, aumentando le probabilità di successo e consentendo strategie terapeutiche più mirate.
Dopo il successo della fase IIa, Insilico Medicine sta pianificando di coinvolgere le autorità di regolamentazione per un ulteriore studio di Fase IIb che esaminerà durate di trattamento più lunghe e un numero maggiore di pazienti. Una sperimentazione parallela di Fase IIa è in corso anche negli Stati Uniti, ampliando ulteriormente le possibilità del farmaco per il trattamento dell’IPF a livello globale.
Inoltre, i risultati positivi di ISM001-055 potrebbero aprire a nuove esplorazioni per il trattamento di altre malattie fibrotiche, poiché si ritiene che TNIK giochi un ruolo nella fibrosi di diversi organi. Il potenziale del farmaco di non solo fermare, ma anche invertire la fibrosi, è particolarmente incoraggiante, offrendo una nuova opzione di trattamento a pazienti con limitate alternative disponibili.